Al Policlinico di Milano è stata somministrata la prima terapia genica in Italia per il trattamento dell’emofilia B grave o moderatamente grave, una malattia rara ereditaria causata dalla carenza del Fattore IX della coagulazione. La terapia, indicata solo per pazienti adulti, è stata eseguita presso il Centro Emofilia del Policlinico di Milano diretto da Flora Peyvandi riconosciuto come punto di riferimento nazionale e internazionale per le malattie emorragiche congenite e Centro Hub della Regione Lombardia per la Rete Malattie Emorragiche Congenite (MEC).
Il trattamento autorizzato dall’AIFA
Il trattamento, recentemente autorizzato dall’Agenzia Italiana del Farmaco e oggi accessibile tramite il Servizio Sanitario Nazionale, consiste in un’unica e irripetibile infusione che permette al corpo di produrre autonomamente il Fattore IX, riducendo in modo significativo la necessità delle infusioni periodiche previste dalle terapie sostitutive tradizionali.
Le terapie avanzate nel sistema sanitario pubblico
L’emofilia B è una malattia genetica ereditaria caratterizzata dalla carenza del Fattore IX, una proteina essenziale per la coagulazione del sangue. Chi ne è affetto presenta un’elevata tendenza a sviluppare emorragie spontanee o provocate da traumi minimi, spesso localizzate nelle articolazioni e nei muscoli, con il rischio di dolore cronico, danni articolari progressivi e significative limitazioni nella vita quotidiana.
Il Policlinico di Milano conferma, attraverso questo risultato, la propria vocazione a guidare l’introduzione delle terapie avanzate nel sistema sanitario pubblico. Negli ultimi anni l’Ospedale ha eseguito i primi trattamenti italiani di terapia genica per l’emofilia A e ha partecipato a studi internazionali dedicati alle malattie rare della coagulazione, integrando attività clinica, ricerca e formazione.
Un risultato che nasce dal lavoro congiunto dei professionisti del Policlinico
“La terapia genica – ha affermato Flora Peyvandi – rappresenta una svolta importante nell’evoluzione del trattamento dell’emofilia B. Per la prima volta disponiamo di un trattamento somministrato in un’unica infusione, capace di permettere ai pazienti di produrre livelli adeguati di Fattore IX e di ridurre l’impatto della malattia sulla vita quotidiana. È un risultato che nasce dal lavoro congiunto dei nostri professionisti, dalle Istituzioni e dalle associazioni dei pazienti, e che apre nuove prospettive per la cura di questa malattia”.
“Il trattamento del primo paziente in Italia con terapia genica per l’emofilia B – ha dichiarato il Direttore Generale del Policlinico di Milano Matteo Stocco – testimonia il ruolo della struttura come ospedale pubblico capace di portare nella pratica clinica le innovazioni che fanno realmente la differenza. Investire nelle competenze, nella ricerca e in un’organizzazione multidisciplinare che valorizzi i professionisti significa garantire ai pazienti cure sempre più avanzate. Questo risultato rappresenta un passo ulteriore nella nostra missione di offrire a tutti l’accesso alle migliori opportunità terapeutiche disponibili”.
